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美国首个“设计婴儿”即将诞生?有点悬
2017-08-09 09:47:18    来源:科技日报    查看评论   订阅中工手机报   下载中工云信
“设计婴儿”即将诞生?有点悬
——美科学家设立基金会推进胚胎编辑技术临床试验

  49岁的丽莎·索尔伯格最近比较兴奋。在通过团队核心人员向媒体泄露消息,试探大众的反应后,《自然》杂志终于正式发表了美国俄勒冈健康与科学大学科学家编辑人类胚胎基因的研究论文,之前处于保密中的被修正基因也公之于众。这是一种与遗传性心脏病“肥厚性心肌病(HCM)”有关的基因变异(MYBPC3),科学家通过基因编辑技术CRISPR-Cas9成功高效地将胚胎中的变异基因修正,而索尔伯格家族正是这种遗传性心肌病的受害者,她本人年仅12岁时就被确诊患有该病。

  作为美国肥厚性心肌病协会的创办者,索尔伯格为协会中同病相怜的成员有机会用上这种先进技术而高兴,她生女儿时没有赶上好时机,很不幸地将该病遗传给了女儿。领导这次研究的科学家舒克拉特·米塔利波夫表示,他们已经成立基金会,推进该技术进入临床阶段,将编辑后的胚胎植入子宫。

  那么,美国首个“设计婴儿”会从肥厚性心肌病家族中诞生吗?从美国食品和药物管理局(FDA)最近对“三父母婴儿”的态度看,有点悬。

  他们会毫不犹豫参与试验

  当被问如果现在能生孩子是否会选用基因编辑胚胎技术时,索尔伯格表示,她会在一分钟内做出肯定答复,很多深受遗传病折磨的家族成员也表示会毫不犹豫地答应。索尔伯格说:“我12岁被确诊时医生告诉我,我可能活不了太久,没有任何人能治好这种病,而我此后再也没有过上一天的健康生活。”

  索尔伯格有6个家人都因为遗传这种心肌病早死,妹妹只活到36岁,而叔叔19岁就因病离世。她本人已经做过5次心率恢复除颤器植入手术,现在又中风,视力也部分丧失,6个月前还不得不做心脏移植。“所有这些治疗费用加起来,我认为选择CRISPR技术相对更加便宜。更重要的是,如果我1967年出生时妈妈能选用CRISPR移除这种变异基因,我就会过上另一种完全不同的健康生活。”索尔伯格感慨道。

  临床试验已具备技术基础

  由于这次实验结果非常理想,通过参照正常捐赠者的未变异版本,研究发现约三分之二胚胎中的变异基因得到修复,而且没有出现脱靶变异,米塔利波夫团队已经考虑开展临床试验,这意味着,部分基因编辑后的胚胎将植入母体,成功孕育后,研究人员将在孩子出生和成长过程中进行持续观测,验证该技术的安全性。他认为,针对这次研究的心肌病基因变异,基础研究已经圆满完成,临床试验已具备成熟的技术支持。

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[责任编辑:刘英杰]
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